Oligonukleotidlar maxsus mo'ljallangan ketma-ketlikka ega nuklein kislota polimerlari, jumladan, antisens oligonukleotidlar (ASO), siRNKlar (kichik interferent RNKlar), mikroRNKlar va aptamerlar. Oligonukleotidlar gen ekspressiyasini bir qator jarayonlar orqali modulyatsiya qilish uchun ishlatilishi mumkin, jumladan RNK, RNaz H vositachiligida bo'linish orqali maqsadli degradatsiya, splicing regulyatsiyasi, kodlanmagan RNK repressiyasi, genlarni faollashtirish va dasturlashtirilgan genlarni tahrirlash.

Aksariyat oligonukleotidlar (ASO, siRNK va mikroRNK) maqsadli gen mRNK yoki pre-mRNKga qo'shimcha asoslar juftligi orqali gibridlanadi va nazariy jihatdan har qanday maqsadli gen va oqsilning, shu jumladan ko'plab "terapevtik bo'lmagan"larning ifodasini tanlab modulyatsiya qilishi mumkin. Aptamerlar antikorlarning ketma-ketligiga emas, uchinchi darajali tuzilishiga o'xshash maqsadli oqsilga yuqori yaqinlikka ega. Oligonukleotidlar, shuningdek, nisbatan oddiy ishlab chiqarish va tayyorlash texnikasi, qisqa rivojlanish davrlari va uzoq davom etadigan ta'sirlarni o'z ichiga olgan boshqa afzalliklarni ham taklif qiladi.

An'anaviy kichik molekula ingibitorlari bilan solishtirganda, oligonükleotidlarni dori sifatida qo'llash tubdan yangi yondashuvdir. Aniq genetikada oligonukleotidlarning potentsiali saraton, yurak-qon tomir kasalliklari va noyob kasalliklarda terapevtik qo'llanilishiga ishtiyoqni oshirdi. Givosiran, Lumasiran va Viltolarsen uchun so'nggi FDA tasdiqlari RNK yoki RNKga asoslangan terapiyani dori vositalarini ishlab chiqishning asosiy oqimiga olib keladi.