Oligonucleotides نیوکلک ایسڈ پولیمر ہیں جن میں خاص طور پر ڈیزائن کردہ ترتیب ہیں، بشمول antisense oligonucleotides (ASOs)، siRNAs (چھوٹے مداخلت کرنے والے RNAs)، microRNAs، اور aptamers۔ Oligonucleotides کو RNAi، RNase H-ثالثی کلیویج کے ذریعے ٹارگٹ انحطاط، splicing ریگولیشن، نان کوڈنگ RNA ریپریشن، جین ایکٹیویشن، اور پروگرام شدہ جین ایڈیٹنگ سمیت متعدد عملوں کے ذریعے جین کے اظہار کو ماڈیول کرنے کے لیے استعمال کیا جا سکتا ہے۔
زیادہ تر oligonucleotides (ASOs, siRNA، اور microRNA) جین mRNA یا پری mRNA کو تکمیلی بنیاد کی جوڑی کے ذریعے نشانہ بنانے کے لیے ہائبرڈائز کرتے ہیں، اور نظریاتی طور پر کسی بھی ہدف والے جین اور پروٹین کے اظہار کو منتخب طریقے سے تبدیل کر سکتے ہیں، جس میں بہت سے "غیر علاج" والے ہدف بھی شامل ہیں۔ اپٹیمرز کو ٹارگٹ پروٹین سے زیادہ وابستگی ہوتی ہے، جو اینٹی باڈیز کے ترتیری ڈھانچے کی طرح ہوتی ہے، ترتیب سے نہیں۔ Oligonucleotides دیگر فوائد بھی پیش کرتے ہیں، بشمول نسبتاً آسان پیداوار اور تیاری کی تکنیک، مختصر ترقی کے چکر، اور دیرپا اثرات۔
روایتی چھوٹے مالیکیول روکنے والوں کے مقابلے میں، oligonucleotides کا بطور منشیات استعمال بنیادی طور پر ایک نیا طریقہ ہے۔ درست جینیات میں oligonucleotides کی صلاحیت نے کینسر، دل کی بیماری، اور نایاب بیماریوں میں علاج کے استعمال کے لیے جوش بڑھایا ہے۔ Givosiran، Lumasiran اور Viltolarsen کے لیے FDA کی حالیہ منظوریوں نے RNAi، یا RNA پر مبنی علاج کو منشیات کی نشوونما کے مرکزی دھارے میں لایا ہے۔
پوسٹ ٹائم: جولائی 19-2022