ئولىگونۇكلېئوتىدلار يادرو كىسلاتاسى پولىمېرلىرى بولۇپ ، ئالاھىدە لايىھەلەنگەن تەرتىپلىك ئانتىتېلاغا قارشى ئولىگونۇكلېئوتىد (ASO) ، siRNAs (كىچىك ئارىلاشما RNA) ، مىكرو RNA ۋە ئاپتاپپەرەس قاتارلىقلارنى ئۆز ئىچىگە ئالىدۇ. Oligonucleotides RNAi نى ئۆز ئىچىگە ئالغان بىر قاتار جەريانلار ئارقىلىق گېننىڭ ئىپادىسىنى تەقلىد قىلىشقا ئىشلىتىلىدۇ ، RNase H ۋاسىتىلىك يېرىلىش ئارقىلىق نىشاننىڭ تۆۋەنلىشى ، كۆچۈرۈلۈشنى تەڭشەش ، كودلاشتۇرمىغان RNA باستۇرۇش ، گېن ئاكتىپلاش ۋە پروگرامما تۈزۈش ئارقىلىق گېن تەھرىرلەش قاتارلىقلار.
كۆپىنچە ئولىگونۇكلېئوتىدلار (ASOs ، siRNA ۋە microRNA) بىرىكتۈرۈلگەن ئاساستا جۈپلەشتۈرۈش ئارقىلىق گېن mRNA ياكى ئالدىن mRNA نى بىرلەشتۈرىدۇ ، نەزەرىيە جەھەتتىن ھەر قانداق نىشانلىق گېن ۋە ئاقسىلنىڭ ئىپادىسىنى تاللىغىلى بولىدۇ ، بۇنىڭ ئىچىدە نۇرغۇن «داۋالاشتىن باشقا» نىشانلار بار. ئاپتاپپەرەسلەرنىڭ نىشانلىق ئاقسىلغا بولغان يېقىنلىقى يۇقىرى ، ئانتىتېلانىڭ ئۈچىنچى قۇرۇلمىسىغا ئوخشاش ، تەرتىپ ئەمەس. Oligonucleotides يەنە بىر قەدەر ئاددىي ئىشلەپچىقىرىش ۋە تەييارلىق تېخنىكىسى ، قىسقا تەرەققىيات دەۋرى ۋە ئۇزۇن مۇددەتلىك ئۈنۈم قاتارلىق باشقا ئەۋزەللىكلەرنى تەمىنلەيدۇ.
ئەنئەنىۋى كىچىك مولېكۇلا چەكلىگۈچىگە سېلىشتۇرغاندا ، ئولىگونۇكلېئوتىدنى دورا ئورنىدا ئىشلىتىش تۈپتىن رومان ئۇسۇلى. ئولىگونۇكلېئوتىدنىڭ ئېنىق گېنتىكىدىكى يوشۇرۇن كۈچى راك ، يۈرەك قان تومۇر كېسەللىكلىرى ۋە ئاز ئۇچرايدىغان كېسەللىكلەردە داۋالاش قوللىنىش قىزغىنلىقىنى ئاشۇردى. Givosiran ، Lumasiran ۋە Viltolarsen نىڭ يېقىنقى FDA تەستىقلىرى RNAi ياكى RNA نى ئاساس قىلغان داۋالاش ئۇسۇللىرىنى دورا تەرەققىياتىنىڭ ئاساسىي ئېقىمىغا ئېلىپ كىرىدۇ.
يوللانغان ۋاقتى: 19-ئىيۇلدىن 2022-يىلغىچە