Олигонуклеотидлар - махсус эшләнгән эзлеклелеге булган нуклеин кислотасы полимерлары, антисенс олигонуклеотидлар (ASO), сиРНА (кечкенә комачаулаган РНК), микроРНА һәм аптамерлар. Олигонуклеотидлар ген экспрессиясен модульләштерү өчен кулланылырга мөмкин, шул исәптән RNAi, RNase H-арадаш ярылу аша максатлы деградация, бүленүне көйләү, кодсыз РНК репрессияләре, ген активлаштыру, программалаштырылган ген редакциясе.

Күпчелек олигонуклеотидлар (АСО, сиРНА, һәм микроРНА) тулыландырылган төп парлаштыру аша ген mRNA яки mRNA алдыннан гибридлаштыралар, һәм теоретик яктан теләсә нинди максатлы ген һәм протеинның чагылышын сайлап модульләштерә алалар, шул исәптән күпчелек "терапевтик булмаган". Аптамерлар максатлы протеинга бик якын, антителаларның өченче структурасына охшаган, эзлеклелектә түгел. Олигонуклеотидлар шулай ук ​​чагыштырмача өстен җитештерү һәм әзерләү техникасы, кыска үсеш цикллары һәм озак вакытлы эффектлар кертеп, башка өстенлекләр дә тәкъдим итәләр.

Традицион кечкенә молекула ингибиторлары белән чагыштырганда, олигонуклеотидларны препарат буларак куллану - яңача караш. Олигонуклеотидларның төгәл генетикадагы потенциалы яман шеш, йөрәк-кан тамырлары һәм сирәк авыруларда терапевтик куллануга дәрт өстәде. Givosiran, Lumasiran һәм Viltolarsen өчен соңгы FDA раслаулары RNAi, яки РНК нигезендәге терапияләрне наркомания үсешенең төп агымына китерә.