Oligonukleotidler antisense oligonukleotidler (ASO), siRNA (kiçi päsgel berýän RNK), mikroRNA we aptamer ýaly ýörite işlenip düzülen yzygiderliligi bolan nuklein kislotasy polimerlerdir. Oligonukleotidler, RNAi ýaly birgiden proses arkaly gen aňlatmasyny modulirlemek, RNase H-ara aralyk arkaly bölünişiň peselmegi, bölüniş kadalaşdyrylyşy, kodlanmadyk RNK repressiýasy, gen işjeňleşdirilmegi we programmirlenen gen redaktirlemesi ýaly ulanylyp bilner.
Oligonukleotidleriň köpüsi (ASO, siRNA we mikroRNA) goşmaça esas jübütlemesi arkaly gen mRNA ýa-da mRNA-dan öň gibridlenýär we teoretiki taýdan islendik maksatly geniň we belogyň aňlatmasyny saýlap, modulirläp biler, şol sanda köp “bejeriş däl”. Aptamerler, yzygiderli däl-de, antikorlaryň üçünji gurluşyna meňzeş maksatly belok üçin ýokary ýakynlyga eýe. Oligonukleotidler, has ýönekeý önümçilik we taýýarlyk usullary, gysga ösüş siklleri we uzak möhletli täsirleri goşmak bilen beýleki artykmaçlyklary hem hödürleýär.
Adaty ownuk molekula inhibitorlary bilen deňeşdirilende, oligonukleotidleri derman hökmünde ulanmak düýpgöter täzeçe çemeleşme. Oligonukleotidleriň takyk genetikadaky potensialy, düwnük, ýürek-damar kesellerinde we seýrek kesellerde bejeriş usullaryna bolan höwesi artdyrdy. Givosiran, Lumasiran we Viltolarsen üçin soňky FDA tassyklamalary RNAi ýa-da RNK esasly bejeriş usullaryny neşe ösüşiniň esasy akymyna getirýär.
Iş wagty: Iýul-19-2022