ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్లు యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్ (ASOలు), siRNAలు (చిన్న జోక్యం చేసుకునే RNAలు), మైక్రోఆర్ఎన్ఏలు మరియు ఆప్టామెర్లతో సహా ప్రత్యేకంగా రూపొందించిన సీక్వెన్స్లతో కూడిన న్యూక్లియిక్ యాసిడ్ పాలిమర్లు. RNAi, RNase H-మధ్యవర్తిత్వ చీలిక, స్ప్లికింగ్ రెగ్యులేషన్, నాన్కోడింగ్ RNA అణచివేత, జీన్ యాక్టివేషన్ మరియు ప్రోగ్రామ్ చేయబడిన జన్యు సవరణతో సహా అనేక ప్రక్రియల ద్వారా జన్యు వ్యక్తీకరణను మాడ్యులేట్ చేయడానికి ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్లను ఉపయోగించవచ్చు.
చాలా ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్లు (ASOలు, siRNA మరియు మైక్రోఆర్ఎన్ఏ) కాంప్లిమెంటరీ బేస్ జత చేయడం ద్వారా జన్యు mRNA లేదా ప్రీ-ఎంఆర్ఎన్ఎను లక్ష్యంగా చేసుకోవడానికి హైబ్రిడైజ్ అవుతాయి మరియు సిద్ధాంతపరంగా అనేక "చికిత్సేతర" లక్ష్యాలతో సహా ఏదైనా లక్ష్య జన్యువు మరియు ప్రోటీన్ యొక్క వ్యక్తీకరణను ఎంపిక చేసి మాడ్యులేట్ చేయవచ్చు. ఆప్టామర్లు లక్ష్య ప్రోటీన్కు అధిక అనుబంధాన్ని కలిగి ఉంటాయి, ప్రతిరోధకాల యొక్క తృతీయ నిర్మాణాన్ని పోలి ఉంటాయి, క్రమం కాదు. ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్లు సాపేక్షంగా సరళమైన ఉత్పత్తి మరియు తయారీ పద్ధతులు, స్వల్ప అభివృద్ధి చక్రాలు మరియు దీర్ఘకాలిక ప్రభావాలతో సహా ఇతర ప్రయోజనాలను కూడా అందిస్తాయి.
సాంప్రదాయ చిన్న మాలిక్యూల్ ఇన్హిబిటర్లతో పోలిస్తే, ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్లను డ్రగ్స్గా ఉపయోగించడం ప్రాథమికంగా నవల విధానం. ఖచ్చితమైన జన్యుశాస్త్రంలో ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్ యొక్క సంభావ్యత క్యాన్సర్, హృదయ సంబంధ వ్యాధులు మరియు అరుదైన వ్యాధులలో చికిత్సా అనువర్తనాల కోసం ఉత్సాహాన్ని పెంచింది. గివోసిరాన్, లుమాసిరాన్ మరియు విల్టోలార్సెన్ కోసం ఇటీవలి FDA ఆమోదాలు RNAi లేదా RNA-ఆధారిత చికిత్సలను ఔషధ అభివృద్ధి యొక్క ప్రధాన స్రవంతిలోకి తీసుకువచ్చాయి.
పోస్ట్ సమయం: జూలై-19-2022