ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு என்றால் என்ன?

ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகள் நியூக்ளிக் அமில பாலிமர்கள் ஆகும், இதில் ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகள் (ஏஎஸ்ஓக்கள்), சிஆர்என்ஏக்கள் (சிறு குறுக்கிடும் ஆர்என்ஏக்கள்), மைக்ரோஆர்என்ஏக்கள் மற்றும் அப்டேமர்கள் ஆகியவை அடங்கும். ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகள் RNAi, RNase H-மத்தியஸ்த பிளவு மூலம் இலக்கு சிதைவு, பிளவுபடுத்துதல் ஒழுங்குமுறை, குறியிடாத RNA அடக்குமுறை, மரபணு செயல்படுத்தல் மற்றும் திட்டமிடப்பட்ட மரபணு எடிட்டிங் உள்ளிட்ட பல்வேறு செயல்முறைகள் மூலம் மரபணு வெளிப்பாட்டை மாற்றியமைக்க பயன்படுத்தப்படலாம்.

b01eae25-300x300

பெரும்பாலான ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகள் (ஏஎஸ்ஓக்கள், சிஆர்என்ஏ மற்றும் மைக்ரோஆர்என்ஏ) மரபணு எம்ஆர்என்ஏ அல்லது முன்-எம்ஆர்என்ஏவை நிரப்பு அடிப்படை இணைத்தல் மூலம் குறிவைக்க கலப்பினமாக்குகின்றன, மேலும் கோட்பாட்டளவில் பல "சிகிச்சை அல்லாத" இலக்குகள் உட்பட எந்த இலக்கு மரபணு மற்றும் புரதத்தின் வெளிப்பாட்டையும் தேர்ந்தெடுத்து மாற்றியமைக்க முடியும். ஆப்டேமர்கள் இலக்கு புரதத்துடன் அதிக ஈடுபாட்டைக் கொண்டுள்ளன, ஆன்டிபாடிகளின் மூன்றாம் நிலை அமைப்பைப் போலவே, வரிசைமுறை அல்ல. ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகள் ஒப்பீட்டளவில் எளிமையான உற்பத்தி மற்றும் தயாரிப்பு நுட்பங்கள், குறுகிய வளர்ச்சி சுழற்சிகள் மற்றும் நீண்ட கால விளைவுகள் உள்ளிட்ட பிற நன்மைகளையும் வழங்குகின்றன.

பாரம்பரிய சிறிய மூலக்கூறு தடுப்பான்களுடன் ஒப்பிடுகையில், ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகளை மருந்துகளாகப் பயன்படுத்துவது ஒரு அடிப்படையில் புதுமையான அணுகுமுறையாகும். துல்லியமான மரபியலில் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகளின் திறன் புற்றுநோய், இருதய நோய் மற்றும் அரிதான நோய்களுக்கான சிகிச்சை பயன்பாடுகளுக்கான உற்சாகத்தை அதிகரித்துள்ளது. Givosiran, Lumasiran மற்றும் Viltolarsen க்கான சமீபத்திய FDA ஒப்புதல்கள் RNAi அல்லது RNA அடிப்படையிலான சிகிச்சைகளை மருந்து வளர்ச்சியின் முக்கிய நீரோட்டத்தில் கொண்டு வருகின்றன.


இடுகை நேரம்: ஜூலை-19-2022