Oligonucleotidi ni polima za asidi nucleiki zilizo na mpangilio maalum, ikijumuisha oligonucleotides ya antisense (ASOs), siRNAs (RNA zinazoingilia ndogo), microRNAs, na aptamers. Oligonucleotides inaweza kutumika kurekebisha usemi wa jeni kupitia michakato mbalimbali, ikijumuisha RNAi, uharibifu unaolengwa kupitia mpasuko wa RNase H-mediated, udhibiti wa kuunganisha, ukandamizaji wa RNA usio na msimbo, uanzishaji wa jeni, na uhariri wa jeni uliopangwa.
Oligonucleotidi nyingi (ASOs, siRNA, na microRNA) huchanganywa ili kulenga jeni mRNA au pre-mRNA kupitia kuoanisha msingi wa ziada, na kinadharia inaweza kurekebisha kwa kuchagua usemi wa jeni na protini inayolengwa, ikijumuisha nyingi "zisizo za matibabu" zinazolengwa. Aptamers zina mshikamano wa juu kwa protini inayolengwa, sawa na muundo wa juu wa kingamwili, si mfuatano. Oligonucleotides pia hutoa faida nyingine, ikiwa ni pamoja na mbinu rahisi za uzalishaji na maandalizi, mzunguko mfupi wa maendeleo, na athari za kudumu.
Ikilinganishwa na vizuizi vidogo vya jadi vya molekuli, matumizi ya oligonucleotides kama dawa ni mbinu ya kimsingi. Uwezo wa oligonucleotidi katika genetics sahihi umeongeza shauku ya matumizi ya matibabu katika saratani, magonjwa ya moyo na mishipa na magonjwa adimu. Uidhinishaji wa hivi majuzi wa FDA kwa Givosiran, Lumasiran na Viltolarsen huleta RNAi, au matibabu yanayotegemea RNA, katika mkondo mkuu wa ukuzaji wa dawa.
Muda wa kutuma: Jul-19-2022