Oligonukleotida nyaéta polimér asam nukléat kalayan runtuyan anu dirarancang husus, kaasup antisense oligonucleotides (ASOs), siRNAs (RNA interfering leutik), microRNAs, jeung aptamers. Oligonukléotida bisa dipaké pikeun ngamodulasi éksprési gén ngaliwatan sauntuyan prosés, kaasup RNAi, degradasi udagan ngaliwatan pembelahan dimédiasi RNase H, régulasi splicing, represi RNA noncoding, aktivasina gén, jeung ngedit gén nu diprogram.

Seuseueurna oligonukleotida (ASOs, siRNA, sareng microRNA) ngahibridisasi kana target gén mRNA atanapi pre-mRNA ngalangkungan pasangan basa pelengkap, sareng sacara téoritis tiasa sacara selektif ngamodulasi ekspresi gén sareng protéin target, kalebet seueur target "non-terapi". Aptamers gaduh pangirut anu luhur pikeun protéin target, sami sareng struktur tersiér antibodi, sanés sekuen. Oligonukléotida ogé nawiskeun kauntungan anu sanés, kalebet téknik produksi sareng persiapan anu kawilang saderhana, siklus pangembangan pondok, sareng épék anu tahan panjang.

Dibandingkeun jeung sambetan molekul leutik tradisional, pamakéan oligonucleotides salaku ubar mangrupakeun pendekatan fundamentally novel. Potensi oligonukleotida dina genetika presisi parantos naekeun sumanget pikeun aplikasi terapi dina kanker, panyakit kardiovaskular, sareng panyakit langka. Persetujuan FDA panganyarna pikeun Givosiran, Lumasiran sareng Viltolarsen mawa RNAi, atanapi terapi dumasar-RNA, kana aliran utama pangembangan ubar.