Oligonucleotides යනු antisense oligonucleotides (ASOs), siRNAs (small interfering RNAs), microRNAs සහ aptamers ඇතුළුව විෙශේෂෙයන් නිර්මාණය කරන ලද අනුපිළිවෙලක් සහිත න්යෂ්ටික අම්ල බහුඅවයවයකි. RNAi, RNase H-මැදිහත් වූ බෙදීම් හරහා ඉලක්කගත පිරිහීම, splicing නියාමන, කේතනය නොවන RNA මර්දනය, ජාන සක්රීය කිරීම සහ වැඩසටහන්ගත ජාන සංස්කරණය ඇතුළු ක්රියාවලි මාලාවක් හරහා ජාන ප්රකාශනය මොඩියුලේට් කිරීමට Oligonucleotides භාවිතා කළ හැක.
බොහෝ ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ (ASOs, siRNA, සහ microRNA) අනුපූරක පාදක යුගලනය හරහා ජාන mRNA හෝ pre-mRNA ඉලක්ක කිරීමට දෙමුහුන් වන අතර, න්යායාත්මකව බොහෝ “චිකිත්සක නොවන” ඉලක්ක ඇතුළුව ඕනෑම ඉලක්කගත ජාන සහ ප්රෝටීනයක ප්රකාශනය වරණාත්මකව මොඩියුලේට් කළ හැක. ප්රතිදේහවල තෘතීයික ව්යුහයට සමාන ඉලක්ක ප්රෝටීන සඳහා ඇප්ටේමර්වලට ඉහළ බැඳීමක් ඇත, අනුපිළිවෙලට නොවේ. Oligonucleotides ද සාපේක්ෂ සරල නිෂ්පාදන සහ සකස් කිරීමේ ශිල්පීය ක්රම, කෙටි සංවර්ධන චක්ර සහ දිගුකාලීන බලපෑම් ඇතුළු අනෙකුත් වාසි ලබා දෙයි.
සාම්ප්රදායික කුඩා අණු නිෂේධක හා සසඳන විට, ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධ ලෙස භාවිතා කිරීම මූලික වශයෙන් නව ප්රවේශයකි. නිරවද්ය ජාන විද්යාවේ ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩවල විභවය පිළිකා, හෘද වාහිනී රෝග සහ දුර්ලභ රෝග සඳහා චිකිත්සක යෙදීම් සඳහා උද්යෝගය වැඩි කර ඇත. Givosiran, Lumasiran සහ Viltolarsen සඳහා මෑතකාලීන FDA අනුමැතිය RNAi, හෝ RNA මත පදනම් වූ ප්රතිකාර, ඖෂධ සංවර්ධනයේ ප්රධාන ධාරාවට ගෙන එයි.
පසු කාලය: ජූලි-19-2022