Oligonukleotidi huma polimeri ta 'aċidu nuklejku b'sekwenzi ddisinjati apposta, inklużi oligonukleotidi antisens (ASOs), siRNAs (RNAs ta' interferenza żgħar), mikroRNAs u aptameri. Oligonukleotidi jistgħu jintużaw biex jimmodulaw l-espressjoni tal-ġeni permezz ta 'firxa ta' proċessi, inkluż RNAi, degradazzjoni fil-mira permezz ta 'qsim medjat minn RNase H, regolazzjoni ta' splicing, ripressjoni ta 'RNA noncoding, attivazzjoni tal-ġeni u editjar tal-ġeni programmat.

Il-biċċa l-kbira tal-oligonukleotidi (ASOs, siRNA, u microRNA) ibridizzaw biex jimmiraw il-ġene mRNA jew pre-mRNA permezz ta 'parir ta' bażi komplementari, u teoretikament jistgħu jimmodulaw b'mod selettiv l-espressjoni ta 'kwalunkwe ġene u proteina fil-mira, inklużi ħafna dawk "mhux terapewtiċi" fil-mira. Aptamers għandhom affinità għolja għall-proteina fil-mira, simili għall-istruttura terzjarja ta 'antikorpi, mhux is-sekwenza. L-oligonukleotidi joffru wkoll vantaġġi oħra, inklużi tekniki ta 'produzzjoni u preparazzjoni relattivament sempliċi, ċikli qosra ta' żvilupp, u effetti fit-tul.

Meta mqabbel ma 'inibituri ta' molekuli żgħar tradizzjonali, l-użu ta 'oligonukleotidi bħala mediċini huwa approċċ fundamentalment ġdid. Il-potenzjal tal-oligonukleotidi fil-ġenetika ta 'preċiżjoni kabbar l-entużjażmu għal applikazzjonijiet terapewtiċi fil-kanċer, mard kardjovaskulari u mard rari. Approvazzjonijiet riċenti tal-FDA għal Givosiran, Lumasiran u Viltolarsen idaħħlu RNAi, jew terapiji bbażati fuq RNA, fil-mainstream tal-iżvilupp tad-droga.