ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स हे न्यूक्लिक ॲसिड पॉलिमर आहेत ज्यामध्ये विशेषत: डिझाइन केलेले अनुक्रम आहेत, ज्यामध्ये अँटीसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स (एएसओ), siRNAs (लहान हस्तक्षेप करणारे RNAs), मायक्रोआरएनए आणि ऍप्टॅमर यांचा समावेश आहे. ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्सचा वापर विविध प्रक्रियांद्वारे जनुक अभिव्यक्ती सुधारण्यासाठी केला जाऊ शकतो, ज्यामध्ये RNAi, RNase H-मध्यस्थ क्लीवेजद्वारे लक्ष्य ऱ्हास, स्प्लिसिंग रेग्युलेशन, नॉनकोडिंग RNA दडपशाही, जनुक सक्रियकरण आणि प्रोग्राम केलेले जनुक संपादन.
बहुतेक oligonucleotides (ASOs, siRNA, आणि microRNA) पूरक आधार जोडणीद्वारे mRNA किंवा प्री-mRNA जनुकांना लक्ष्य करण्यासाठी संकरित करतात आणि सैद्धांतिकदृष्ट्या कोणत्याही लक्ष्य जनुक आणि प्रथिनांच्या अभिव्यक्तीमध्ये निवडकपणे बदल करू शकतात, ज्यामध्ये अनेक "गैर-उपचारात्मक" लक्ष्य समाविष्ट आहेत. ऍप्टॅमर्समध्ये लक्ष्य प्रोटीनसाठी उच्च आत्मीयता असते, प्रतिपिंडांच्या तृतीयक रचनेप्रमाणे, अनुक्रम नाही. ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स तुलनेने साधे उत्पादन आणि तयारी तंत्र, लहान विकास चक्र आणि दीर्घकाळ टिकणारे प्रभाव यासह इतर फायदे देखील देतात.
पारंपारिक लहान रेणू अवरोधकांच्या तुलनेत, ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्सचा औषधे म्हणून वापर हा मूलभूतपणे नवीन दृष्टीकोन आहे. अचूक आनुवंशिकीमध्ये ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्सच्या संभाव्यतेमुळे कर्करोग, हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी रोग आणि दुर्मिळ रोगांमध्ये उपचारात्मक अनुप्रयोगांसाठी उत्साह वाढला आहे. Givosiran, Lumasiran आणि Viltolarsen साठी अलीकडील FDA मंजूरी RNAi, किंवा RNA-आधारित उपचारांना औषध विकासाच्या मुख्य प्रवाहात आणतात.
पोस्ट वेळ: जुलै-19-2022