ആൻ്റിസെൻസ് ഒലിഗോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകൾ (എഎസ്ഒ), സിആർഎൻഎകൾ (ചെറിയ ഇടപെടുന്ന ആർഎൻഎകൾ), മൈക്രോആർഎൻഎകൾ, ആപ്‌റ്റാമറുകൾ എന്നിവയുൾപ്പെടെ പ്രത്യേകം രൂപകൽപ്പന ചെയ്‌ത സീക്വൻസുകളുള്ള ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് പോളിമറുകളാണ് ഒലിഗോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകൾ. RNAi, RNase H-mediated cleavage, splicing regulation, noncoding RNA അടിച്ചമർത്തൽ, ജീൻ ആക്ടിവേഷൻ, പ്രോഗ്രാം ചെയ്ത ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് എന്നിവയുൾപ്പെടെയുള്ള നിരവധി പ്രക്രിയകളിലൂടെ ജീൻ എക്സ്പ്രഷൻ മോഡുലേറ്റ് ചെയ്യാൻ Oligonucleotides ഉപയോഗിക്കാം.

മിക്ക ഒലിഗോന്യൂക്ലിയോടൈഡുകളും (ASOs, siRNA, microRNA) ജീൻ എംആർഎൻഎ അല്ലെങ്കിൽ പ്രീ-എംആർഎൻഎ എന്നിവയെ പൂരക ബേസ് ജോടിയാക്കൽ വഴി ടാർഗെറ്റുചെയ്യാൻ ഹൈബ്രിഡൈസ് ചെയ്യുന്നു, കൂടാതെ സൈദ്ധാന്തികമായി ടാർഗെറ്റ് ജീനിൻ്റെയും പ്രോട്ടീനിൻ്റെയും പ്രകടനത്തെ തിരഞ്ഞെടുത്ത് മോഡുലേറ്റ് ചെയ്യാൻ കഴിയും. ആൻ്റിബോഡികളുടെ ത്രിതീയ ഘടനയോട് സാമ്യമുള്ള ടാർഗെറ്റ് പ്രോട്ടീനുമായി ആപ്‌റ്റാമറുകൾക്ക് ഉയർന്ന അടുപ്പമുണ്ട്, ക്രമത്തിലല്ല. താരതമ്യേന ലളിതമായ ഉൽപ്പാദന, തയ്യാറെടുപ്പ് സാങ്കേതികതകൾ, ഹ്രസ്വ വികസന ചക്രങ്ങൾ, ദീർഘകാല ഇഫക്റ്റുകൾ എന്നിവയുൾപ്പെടെ ഒലിഗോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകൾ മറ്റ് ഗുണങ്ങളും വാഗ്ദാനം ചെയ്യുന്നു.

പരമ്പരാഗത ചെറിയ മോളിക്യൂൾ ഇൻഹിബിറ്ററുകളുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ, ഒലിഗോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകൾ മയക്കുമരുന്നായി ഉപയോഗിക്കുന്നത് അടിസ്ഥാനപരമായി ഒരു പുതിയ സമീപനമാണ്. കൃത്യമായ ജനിതകശാസ്ത്രത്തിലെ ഒലിഗോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകളുടെ സാധ്യത കാൻസർ, ഹൃദയ സംബന്ധമായ അസുഖങ്ങൾ, അപൂർവ രോഗങ്ങൾ എന്നിവയിലെ ചികിത്സാ പ്രയോഗങ്ങളിൽ ആവേശം വർദ്ധിപ്പിച്ചു. Givosiran, Lumasiran, Viltolarsen എന്നിവയ്‌ക്കായുള്ള സമീപകാല FDA അംഗീകാരങ്ങൾ RNAi അല്ലെങ്കിൽ RNA അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള ചികിത്സകളെ മയക്കുമരുന്ന് വികസനത്തിൻ്റെ മുഖ്യധാരയിലേക്ക് കൊണ്ടുവരുന്നു.