Oligonucleotides ແມ່ນໂພລີເມີອາຊິດນິວຄລີອິກທີ່ມີລໍາດັບອອກແບບພິເສດ, ລວມທັງ antisense oligonucleotides (ASOs), siRNAs (RNAs ແຊກແຊງຂະຫນາດນ້ອຍ), microRNAs, ແລະ aptamers. Oligonucleotides ສາມາດຖືກນໍາໃຊ້ເພື່ອດັດແປງການສະແດງອອກຂອງ gene ໂດຍຜ່ານຂະບວນການຕ່າງໆ, ລວມທັງ RNAi, ການທໍາລາຍເປົ້າຫມາຍໂດຍຜ່ານ RNase H-mediated cleavage, ລະບຽບ splicing, noncoding RNA repression, ການກະຕຸ້ນຂອງ gene, ແລະການດັດແກ້ gene programmed.
oligonucleotides ສ່ວນໃຫຍ່ (ASOs, siRNA, ແລະ microRNA) ປະສົມກັນເພື່ອເປົ້າຫມາຍ gene mRNA ຫຼື pre-mRNA ຜ່ານການຈັບຄູ່ພື້ນຖານ, ແລະທາງທິດສະດີສາມາດເລືອກ modulate ການສະແດງອອກຂອງ gene ເປົ້າຫມາຍແລະທາດໂປຼຕີນ, ລວມທັງຈໍານວນຫຼາຍ "ທີ່ບໍ່ແມ່ນການປິ່ນປົວ" ເປົ້າຫມາຍ. Aptamers ມີຄວາມໃກ້ຊິດສູງສໍາລັບທາດໂປຼຕີນຈາກເປົ້າຫມາຍ, ຄ້າຍຄືກັນກັບໂຄງສ້າງຂັ້ນສາມຂອງພູມຕ້ານທານ, ບໍ່ແມ່ນລໍາດັບ. Oligonucleotides ຍັງສະເຫນີຂໍ້ໄດ້ປຽບອື່ນໆ, ລວມທັງເຕັກນິກການຜະລິດແລະການກະກຽມທີ່ຂ້ອນຂ້າງງ່າຍດາຍ, ວົງຈອນການພັດທະນາສັ້ນ, ແລະຜົນກະທົບທີ່ຍາວນານ.
ເມື່ອປຽບທຽບກັບຢາຍັບຍັ້ງໂມເລກຸນຂະຫນາດນ້ອຍແບບດັ້ງເດີມ, ການນໍາໃຊ້ oligonucleotides ເປັນຢາແມ່ນວິທີການໃຫມ່ພື້ນຖານ. ທ່າແຮງຂອງ oligonucleotides ໃນພັນທຸກໍາທີ່ຊັດເຈນໄດ້ເພີ່ມຄວາມກະຕືລືລົ້ນສໍາລັບການນໍາໃຊ້ການປິ່ນປົວໃນມະເຮັງ, ພະຍາດ cardiovascular, ແລະພະຍາດທີ່ຫາຍາກ. ການອະນຸມັດຂອງ FDA ທີ່ຜ່ານມາສໍາລັບ Givosiran, Lumasiran ແລະ Viltolarsen ເອົາ RNAi, ຫຼືການປິ່ນປົວດ້ວຍ RNA, ເຂົ້າໄປໃນກະແສຕົ້ນຕໍຂອງການພັດທະນາຢາ.
ເວລາປະກາດ: ກໍລະກົດ-19-2022