Oligonukleotiden sinn Nukleinsäurepolymere mat speziell entworfene Sequenzen, dorënner Antisense Oligonukleotiden (ASOs), siRNAs (kleng interferéierend RNAs), MikroRNAs, an Aptameren. Oligonukleotiden kënne benotzt ginn fir Genausdrock duerch eng Rei vu Prozesser ze moduléieren, dorënner RNAi, Zildegradatioun duerch RNase H-mediéiert Spaltung, Splicingregulatioun, net-kodéierend RNA Repressioun, Genaktivéierung a programméiert Gen Editing.

Déi meescht Oligonukleotiden (ASOs, siRNA, a MicroRNA) hybridiséieren zu Zilgen mRNA oder Pre-mRNA iwwer komplementär Basispaarung, an theoretesch kënnen den Ausdrock vun all Zilgen a Protein selektiv moduléieren, dorënner vill "net-therapeutesch" Ziler. Aptameren hunn héich Affinitéit fir den Zilprotein, ähnlech wéi d'tertiär Struktur vun Antikörper, net d'Sequenz. Oligonukleotiden bidden och aner Virdeeler, dorënner relativ einfach Produktiouns- a Virbereedungstechniken, kuerz Entwécklungszyklen a laang dauerhaft Effekter.

Am Verglach mat traditionelle kleng Molekül-Inhibitoren ass d'Benotzung vun Oligonukleotiden als Medikamenter eng grondsätzlech nei Approche. D'Potenzial vun Oligonukleotiden an der Präzisiounsgenetik huet d'Begeeschterung fir therapeutesch Uwendungen a Kriibs, Herz-Kreislauf-Krankheeten a rare Krankheeten gestäerkt. Rezent FDA Genehmegunge fir Givosiran, Lumasiran a Viltolarsen bréngen RNAi, oder RNA-baséiert Therapien, an de Mainstream vun der Drogenentwécklung.