Олигонуклеотиддер - антисенстик олигонуклеотиддерди (АСО), сиРНКларды (кичине кийлигишүүчү РНКлар), микроРНКларды жана аптамерлерди камтыган, атайын иштелип чыккан ырааттуулугу бар нуклеиндик кислота полимерлери. Олигонуклеотиддер бир катар процесстер аркылуу ген экспрессиясын модуляциялоо үчүн колдонулушу мүмкүн, анын ичинде RNAi, RNase H-арачылыгы аркылуу максаттуу деградация, сплайсинг жөнгө салуу, РНКны коддобогон репрессия, генди активдештирүү жана программаланган генди редакциялоо.

Көпчүлүк олигонуклеотиддер (ASOs, siRNA жана microRNA) ген mRNA же пре-мРНКны бутага алуу үчүн гибриддештирип, кошумча базалык жупташтыруу аркылуу теориялык жактан каалаган максаттуу гендин жана белоктун экспрессиясын, анын ичинде көптөгөн “терапевтик эмес” максаттууларды тандап модуляциялай алат. Аптамерлердин максаттуу протеинге жогорку жакындыгы бар, антителолордун ырааттуулугу эмес, үчүнчү даражадагы түзүлүшүнө окшош. Олигонуклеотиддер башка артыкчылыктарды да сунуштайт, анын ичинде салыштырмалуу жөнөкөй өндүрүш жана даярдоо ыкмалары, кыска өнүгүү циклдери жана узакка созулган эффекттер.

Салттуу чакан молекула ингибиторлоруна салыштырмалуу, олигонуклеотиддерди дары катары колдонуу принципиалдуу жаңы ыкма болуп саналат. Так генетикадагы олигонуклеотиддердин потенциалы ракта, жүрөк-кан тамыр ооруларында жана сейрек кездешүүчү ооруларда терапиялык колдонууга болгон шыктанууну арттырды. Givosiran, Lumasiran жана Viltolarsen үчүн FDAнын акыркы уруксаттары RNAi же РНКга негизделген терапияны дары-дармектерди өнүктүрүүнүн негизги агымына алып келет.