올리고뉴클레오티드는 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO), siRNA(소형 간섭 RNA), 마이크로RNA 및 앱타머를 포함하여 특별히 설계된 서열을 가진 핵산 중합체입니다. 올리고뉴클레오티드는 RNAi, RNase H 매개 절단을 통한 표적 분해, 스플라이싱 조절, 비코딩 RNA 억제, 유전자 활성화 및 프로그래밍된 유전자 편집을 포함한 다양한 과정을 통해 유전자 발현을 조절하는 데 사용될 수 있습니다.

대부분의 올리고뉴클레오티드(ASO, siRNA 및 microRNA)는 상보적인 염기쌍을 통해 표적 유전자 mRNA 또는 pre-mRNA에 혼성화되며 이론적으로 많은 "비치료적" 표적을 포함하여 모든 표적 유전자 및 단백질의 발현을 선택적으로 조절할 수 있습니다. 압타머는 서열이 아닌 항체의 3차 구조와 유사하게 표적 단백질에 대한 높은 친화력을 갖는다. 올리고뉴클레오티드는 상대적으로 간단한 생산 및 준비 기술, 짧은 개발 주기, 오래 지속되는 효과 등 다른 장점도 제공합니다.

전통적인 소분자 억제제와 비교하여 올리고뉴클레오티드를 약물로 사용하는 것은 근본적으로 새로운 접근 방식입니다. 정밀 유전학에서 올리고뉴클레오티드의 잠재력은 암, 심혈관 질환 및 희귀 질환의 치료 적용에 대한 열정을 높여왔습니다. Givosiran, Lumasiran 및 Viltolarsen에 대한 최근 FDA 승인으로 RNAi, 즉 RNA 기반 치료법이 약물 개발의 주류로 자리 잡았습니다.