Oligonucleotides គឺជាសារធាតុប៉ូលីម៊ែរអាស៊ីតនុយក្លេអ៊ីកជាមួយនឹងលំដាប់ដែលបានរចនាយ៉ាងពិសេស រួមមាន antisense oligonucleotides (ASOs), siRNAs (RNAs ជ្រៀតជ្រែកតូច), microRNAs និង aptamers ។ Oligonucleotides អាចត្រូវបានប្រើដើម្បីកែប្រែការបញ្ចេញហ្សែនតាមរយៈដំណើរការជាច្រើន រួមទាំង RNAi ការរិចរិលគោលដៅតាមរយៈការបំបែក RNase H-mediated ការគ្រប់គ្រងការបំបែក ការមិនសរសេរកូដ RNA ការធ្វើឱ្យសកម្មហ្សែន និងការកែសម្រួលហ្សែនតាមកម្មវិធី។
oligonucleotides ភាគច្រើន (ASOs, siRNA, និង microRNA) បង្កាត់ដើម្បីកំណត់គោលដៅហ្សែន mRNA ឬ pre-mRNA តាមរយៈការផ្គូផ្គងមូលដ្ឋាន ហើយតាមទ្រឹស្តីអាចជ្រើសរើសការផ្លាស់ប្តូរការបញ្ចេញមតិនៃហ្សែន និងប្រូតេអ៊ីនគោលដៅណាមួយ រួមទាំងគោលដៅ "មិនព្យាបាល" ជាច្រើន។ Aptamers មានភាពស្និទ្ធស្នាលខ្ពស់ចំពោះប្រូតេអ៊ីនគោលដៅ ស្រដៀងទៅនឹងរចនាសម្ព័ន្ធទីបីនៃអង្គបដិប្រាណ មិនមែនជាលំដាប់នោះទេ។ Oligonucleotides ក៏ផ្តល់នូវគុណសម្បត្តិផ្សេងទៀត រួមទាំងបច្ចេកទេសផលិតកម្ម និងការរៀបចំដ៏សាមញ្ញ វដ្តនៃការអភិវឌ្ឍន៍ខ្លី និងផលប៉ះពាល់យូរអង្វែង។
បើប្រៀបធៀបទៅនឹងថ្នាំទប់ស្កាត់ម៉ូលេគុលតូចប្រពៃណី ការប្រើប្រាស់ថ្នាំ oligonucleotides គឺជាវិធីសាស្រ្តថ្មីជាមូលដ្ឋាន។ សក្ដានុពលនៃ oligonucleotides នៅក្នុងហ្សែនជាក់លាក់បានបង្កើនភាពសាទរចំពោះកម្មវិធីព្យាបាលក្នុងជំងឺមហារីក ជំងឺសរសៃឈាមបេះដូង និងជំងឺកម្រ។ ការអនុម័តថ្មីរបស់ FDA សម្រាប់ Givosiran, Lumasiran និង Viltolarsen នាំយកការព្យាបាលដោយ RNAi ឬ RNA ចូលទៅក្នុងចរន្តសំខាន់នៃការអភិវឌ្ឍន៍ថ្នាំ។
ពេលវេលាបង្ហោះ៖ ថ្ងៃទី ១៩ ខែកក្កដា ឆ្នាំ ២០២២