Oligonukleotida minangka polimer asam nukleat kanthi urutan sing dirancang khusus, kalebu oligonukleotida antisense (ASO), siRNA (RNA interfering cilik), mikroRNA, lan aptamer. Oligonukleotida bisa digunakake kanggo ngowahi ekspresi gen liwat macem-macem proses, kalebu RNAi, degradasi target liwat pembelahan sing dimediasi RNase H, regulasi splicing, represi RNA noncoding, aktivasi gen, lan editing gen terprogram.

Umume oligonukleotida (ASOs, siRNA, lan microRNA) hibrida kanggo mRNA target gen utawa pra-mRNA liwat pasangan basa pelengkap, lan kanthi teoritis bisa selektif modulasi ekspresi gen lan protein target, kalebu akeh target "non-terapi". Aptamers duweni afinitas dhuwur kanggo protein target, padha karo struktur tersier antibodi, dudu urutane. Oligonukleotida uga menehi kaluwihan liyane, kalebu teknik produksi lan persiapan sing relatif prasaja, siklus pangembangan sing cendhak, lan efek sing tahan suwe.

Dibandhingake karo inhibitor molekul cilik tradisional, panggunaan oligonukleotida minangka obat minangka pendekatan anyar. Potensi oligonukleotida ing genetika presisi wis nambah semangat kanggo aplikasi terapeutik ing kanker, penyakit kardiovaskular, lan penyakit langka. Persetujuan FDA anyar kanggo Givosiran, Lumasiran lan Viltolarsen nggawa RNAi, utawa terapi adhedhasar RNA, menyang aliran utama pangembangan obat.