オリゴヌクレオチドは、アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO)、siRNA (低分子干渉 RNA)、マイクロ RNA、アプタマーなど、特別に設計された配列を持つ核酸ポリマーです。オリゴヌクレオチドは、RNAi、RNase H 媒介切断による標的分解、スプライシング制御、ノンコーディング RNA 抑制、遺伝子活性化、プログラムされた遺伝子編集などのさまざまなプロセスを通じて遺伝子発現を調節するために使用できます。

ほとんどのオリゴヌクレオチド (ASO、siRNA、およびマイクロ RNA) は、相補的な塩基対形成を介して標的遺伝子の mRNA またはプレ mRNA にハイブリダイズし、理論的には、多くの「非治療的」標的を含むあらゆる標的遺伝子およびタンパク質の発現を選択的に調節できます。アプタマーは、配列ではなく抗体の三次構造と同様に、標的タンパク質に対して高い親和性を持ちます。オリゴヌクレオチドには、比較的簡単な生産および調製技術、短い開発サイクル、長期持続する効果などの他の利点もあります。

従来の小分子阻害剤と比較して、オリゴヌクレオチドの薬剤としての使用は根本的に新しいアプローチです。精密遺伝学におけるオリゴヌクレオチドの可能性により、がん、心血管疾患、希少疾患の治療への応用に対する熱意が高まっています。最近の FDA による Givosiran、Lumasiran、Viltolarsen の承認により、RNAi (RNA ベースの治療法) が医薬品開発の主流になりました。