Fákirni eru kjarnsýrufjölliður með sérhönnuðum röðum, þar á meðal andskynjunarfrumum (ASO), siRNA (lítil truflandi RNA), míkróRNA og aptamer. Hægt er að nota fákirni til að móta tjáningu gena með ýmsum ferlum, þar á meðal RNAi, niðurbroti marks í gegnum RNase H-miðlaða klofningu, splicing control, noncoding RNA bælingu, genavirkjun og forritaða genabreytingu.
Flest fákirni (ASOs, siRNA og microRNA) blandast við markgen mRNA eða pre-mRNA í gegnum viðbótarbasapörun og geta fræðilega séð sértækt mótað tjáningu hvaða markgena sem er og prótein, þar á meðal margra „ólækninga“ marka. Aptamerar hafa mikla sækni í markpróteinið, svipað og háskólabyggingu mótefna, ekki röðina. Fákirni bjóða einnig upp á aðra kosti, þar á meðal tiltölulega einfalda framleiðslu og undirbúningstækni, stuttar þróunarlotur og langvarandi áhrif.
Í samanburði við hefðbundna smásameindahemla er notkun fákirna sem lyf í grundvallaratriðum ný nálgun. Möguleiki fákorna í nákvæmni erfðafræði hefur aukið áhuga á lækningalegum notkunum við krabbameini, hjarta- og æðasjúkdómum og sjaldgæfum sjúkdómum. Nýlegar samþykki FDA fyrir Givosiran, Lumasiran og Viltolarsen koma RNAi, eða RNA byggðum meðferðum, inn í meginstraum lyfjaþróunar.
Birtingartími: 19. júlí 2022