Oligonukleotid yo se polymère asid nikleyik ak sekans ki fèt espesyalman, ki gen ladan oligonukleotid antisans (ASOs), siRNAs (ti RNA entèferans), mikroRNAs, ak aptamers. Oligonukleotid yo ka itilize pou modile ekspresyon jèn atravè yon seri pwosesis, ki gen ladan RNAi, degradasyon sib atravè klivaj RNase H-medyatè, règleman splicing, represyon RNA ki pa kodaj, aktivasyon jèn, ak koreksyon jèn pwograme.

Pifò oligonukleotid (ASOs, siRNA, ak microRNA) ibrid nan sib jèn mRNA oswa pre-mRNA atravè pè konplemantè baz, epi teyorikman ka selektivman modil ekspresyon an nan nenpòt jèn sib ak pwoteyin, ki gen ladan anpil sib "ki pa terapetik". Aptamers gen gwo afinite pou pwoteyin sib la, menm jan ak estrikti siperyè nan antikò, pa sekans lan. Oligonukleotid yo ofri tou lòt avantaj, tankou pwodiksyon relativman senp ak teknik preparasyon, sik devlopman kout, ak efè ki dire lontan.

Konpare ak inibitè tradisyonèl ti molekil, itilizasyon oligonukleotid kòm dwòg se yon apwòch fondamantalman roman. Potansyèl oligonukleotid nan jenetik presizyon te ranfòse antouzyasm pou aplikasyon terapetik nan kansè, maladi kadyovaskilè, ak maladi ra. Dènye apwobasyon FDA pou Givosiran, Lumasiran ak Viltolarsen pote RNAi, oswa terapi ki baze sou RNA, nan endikap devlopman dwòg.