ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स विशेष रूप से डिज़ाइन किए गए अनुक्रमों के साथ न्यूक्लिक एसिड पॉलिमर हैं, जिनमें एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स (एएसओ), सीआरएनए (छोटे हस्तक्षेप करने वाले आरएनए), माइक्रोआरएनए और एप्टामर्स शामिल हैं। ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स का उपयोग कई प्रक्रियाओं के माध्यम से जीन अभिव्यक्ति को नियंत्रित करने के लिए किया जा सकता है, जिसमें आरएनएआई, आरएनएएस एच-मध्यस्थता दरार के माध्यम से लक्ष्य क्षरण, स्प्लिसिंग विनियमन, नॉनकोडिंग आरएनए दमन, जीन सक्रियण और प्रोग्राम्ड जीन संपादन शामिल हैं।

अधिकांश ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स (एएसओ, सीआरएनए, और माइक्रोआरएनए) पूरक आधार युग्मन के माध्यम से जीन एमआरएनए या प्री-एमआरएनए को लक्षित करने के लिए संकरण करते हैं, और सैद्धांतिक रूप से कई "गैर-चिकित्सीय" लक्ष्य सहित किसी भी लक्ष्य जीन और प्रोटीन की अभिव्यक्ति को चुनिंदा रूप से नियंत्रित कर सकते हैं। एप्टामर्स में लक्ष्य प्रोटीन के प्रति उच्च आत्मीयता होती है, जो एंटीबॉडी की तृतीयक संरचना के समान होती है, अनुक्रम के समान नहीं। ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स अन्य लाभ भी प्रदान करते हैं, जिनमें अपेक्षाकृत सरल उत्पादन और तैयारी तकनीक, लघु विकास चक्र और लंबे समय तक चलने वाले प्रभाव शामिल हैं।

पारंपरिक छोटे अणु अवरोधकों की तुलना में, दवाओं के रूप में ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स का उपयोग एक मौलिक रूप से नया दृष्टिकोण है। सटीक आनुवंशिकी में ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स की क्षमता ने कैंसर, हृदय रोग और दुर्लभ बीमारियों में चिकित्सीय अनुप्रयोगों के लिए उत्साह बढ़ाया है। गिवोसिरन, लुमासिरन और विल्टोलार्सन के लिए हाल ही में एफडीए की मंजूरी आरएनएआई, या आरएनए-आधारित उपचारों को दवा विकास की मुख्यधारा में लाती है।