ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ (ASOs), siRNAs (નાના દખલ કરનારા RNAs), માઇક્રોઆરએનએ અને એપ્ટેમર્સ સહિત વિશિષ્ટ રીતે રચાયેલ સિક્વન્સ સાથે ન્યુક્લિક એસિડ પોલિમર છે. Oligonucleotides નો ઉપયોગ RNAi, RNase H-મધ્યસ્થ ક્લીવેજ દ્વારા લક્ષ્ય અધોગતિ, સ્પ્લિસિંગ રેગ્યુલેશન, નોનકોડિંગ RNA દમન, જનીન સક્રિયકરણ અને પ્રોગ્રામ કરેલ જનીન સંપાદન સહિતની પ્રક્રિયાઓની શ્રેણી દ્વારા જનીન અભિવ્યક્તિને મોડ્યુલેટ કરવા માટે થઈ શકે છે.

મોટાભાગના ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ (ASOs, siRNA, અને microRNA) પૂરક આધાર જોડી દ્વારા જનીન mRNA અથવા પૂર્વ-mRNA ને લક્ષ્ય બનાવવા માટે હાઇબ્રિડાઇઝ કરે છે, અને સૈદ્ધાંતિક રીતે ઘણા "બિન-ઉપચારાત્મક" લક્ષ્યો સહિત કોઈપણ લક્ષ્ય જનીન અને પ્રોટીનની અભિવ્યક્તિને પસંદગીયુક્ત રીતે મોડ્યુલેટ કરી શકે છે. એપ્ટેમર્સ લક્ષ્ય પ્રોટીન માટે ઉચ્ચ આકર્ષણ ધરાવે છે, જે એન્ટિબોડીઝની તૃતીય રચના સમાન છે, ક્રમમાં નહીં. ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ પ્રમાણમાં સરળ ઉત્પાદન અને તૈયારી તકનીકો, ટૂંકા વિકાસ ચક્ર અને લાંબા સમય સુધી ચાલતી અસરો સહિત અન્ય ફાયદાઓ પણ પ્રદાન કરે છે.

પરંપરાગત નાના પરમાણુ અવરોધકોની તુલનામાં, ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સનો દવાઓ તરીકે ઉપયોગ એ મૂળભૂત રીતે નવીન અભિગમ છે. ચોકસાઇ જિનેટિક્સમાં ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સની સંભવિતતાએ કેન્સર, કાર્ડિયોવેસ્ક્યુલર રોગ અને દુર્લભ રોગોમાં ઉપચારાત્મક એપ્લિકેશન માટે ઉત્સાહ વધાર્યો છે. Givosiran, Lumasiran અને Viltolarsen માટે તાજેતરની FDA મંજૂરીઓ RNAi, અથવા RNA-આધારિત ઉપચારને દવાના વિકાસની મુખ્ય પ્રવાહમાં લાવે છે.