Oligonucleotides binne nukleïnesûrpolymeren mei spesjaal ûntwurpen sekwinsjes, ynklusyf antisense oligonucleotides (ASOs), siRNAs (lytse interfering RNAs), microRNAs, en aptamers. Oligonucleotides kinne brûkt wurde om gen-ekspresje te modulearjen fia in ferskaat oan prosessen, ynklusyf RNAi, doeldegradaasje troch RNase H-bemiddele spalting, splicing-regeling, net-kodearjende RNA-ûnderdrukking, genaktivearring, en programmearre gen-bewurking.

De measte oligonucleotides (ASO's, siRNA, en microRNA) hybridisearje nei doelgen mRNA as pre-mRNA fia komplemintêre basisparing, en kinne teoretysk de ekspresje fan elk doelgen en proteïne selektyf moduleare, ynklusyf in protte "net-therapeutyske" doelen. Aptamers hawwe hege affiniteit foar it doelprotein, fergelykber mei de tertiêre struktuer fan antykladen, net de folchoarder. Oligonucleotides biede ek oare foardielen, ynklusyf relatyf ienfâldige produksje- en tariedingstechniken, koarte ûntwikkelingssyklusen, en langduorjende effekten.

Yn ferliking mei tradisjonele lytse molekule-ynhibitoren is it gebrûk fan oligonukleotiden as drugs in fûneminteel nije oanpak. It potinsjeel fan oligonukleotiden yn presysgenetika hat entûsjasme stimulearre foar therapeutyske tapassingen yn kanker, kardiovaskulêre sykte, en seldsume sykten. Resinte FDA-goedkarrings foar Givosiran, Lumasiran en Viltolarsen bringe RNAi, as RNA-basearre terapyen, yn 'e mainstream fan medisynûntwikkeling.