L'oligonucleotidi sò polimeri di l'acidu nucleicu cù sequenze apposta, cumprese oligonucleotidi antisensu (ASOs), siRNAs (picculi RNA interferenti), microRNA è aptameri. L'oligonucleotidi ponu esse aduprati per modulà l'espressione genica per mezu di una varietà di prucessi, cumprese RNAi, degradazione di destinazione per clivage mediata da RNase H, regulazione di splicing, ripressione di RNA non codificante, attivazione di geni è editazione genica programata.

A maiò parte di l'oligonucleotidi (ASO, siRNA è microRNA) hibridizanu per u gene di destinazione mRNA o pre-mRNA via l'accoppiamentu di basi cumplementarii, è teoricamente ponu modulà selettivamente l'espressione di qualsiasi gene è proteina di destinazione, cumpresi parechji mirati "non-terapeuti". L'aptameri anu una alta affinità per a proteina di destinazione, simili à a struttura terziaria di l'anticorpi, micca a sequenza. L'oligonucleotidi offrenu ancu altri vantaghji, cumprese tecniche di pruduzzione è preparazione relativamente simplici, cicli di sviluppu brevi è effetti di longa durata.

In cunfrontu à l'inibitori tradiziunali di picculi molecule, l'usu di oligonucleotidi cum'è droghe hè un approcciu fundamentale novu. U putenziale di l'oligonucleotidi in a genetica di precisione hà stimulatu l'entusiasmu per l'applicazioni terapeutiche in u cancer, a malatia cardiovascular è e malatie rare. L'appruvazioni recenti di a FDA per Givosiran, Lumasiran è Viltolarsen portanu RNAi, o terapie basate in RNA, in u mainstream di u sviluppu di droghe.