Oliqonukleotidlər, antisens oliqonukleotidlər (ASO), siRNA (kiçik müdaxilə edən RNT), mikroRNT və aptamerlər daxil olmaqla, xüsusi olaraq hazırlanmış ardıcıllığa malik nuklein turşusu polimerləridir. Oliqonukleotidlər bir sıra proseslər vasitəsilə gen ifadəsini modulyasiya etmək üçün istifadə edilə bilər, o cümlədən RNT-i, RNaz H-vasitəçiliyi ilə parçalanma vasitəsilə hədəf deqradasiyası, splicing tənzimlənməsi, kodlaşdırılmayan RNT repressiyası, gen aktivasiyası və proqramlaşdırılmış gen redaktəsi.

Əksər oliqonukleotidlər (ASO-lar, siRNA və mikroRNT) tamamlayıcı baza cütləşməsi vasitəsilə gen mRNA və ya pre-mRNT-ni hədəfləmək üçün hibridləşir və nəzəri olaraq bir çox “terapevtik olmayan” olanlar da daxil olmaqla istənilən hədəf genin və zülalın ifadəsini seçici şəkildə modullaşdıra bilər. Aptamerlər, antikorların ardıcıllığına deyil, üçüncü strukturuna bənzər hədəf zülala yüksək yaxınlığa malikdirlər. Oliqonukleotidlər digər üstünlükləri də təklif edir, o cümlədən nisbətən sadə istehsal və hazırlama üsulları, qısa inkişaf dövrləri və uzunmüddətli təsirlər.

Ənənəvi kiçik molekul inhibitorları ilə müqayisədə, oliqonukleotidlərin dərman kimi istifadəsi əsaslı şəkildə yeni bir yanaşmadır. Dəqiq genetikada oliqonukleotidlərin potensialı xərçəng, ürək-damar xəstəlikləri və nadir xəstəliklərdə terapevtik tətbiqlərə həvəsi artırdı. Givosiran, Lumasiran və Viltolarsen üçün son FDA təsdiqləri RNAi və ya RNT əsaslı müalicələri dərman inkişafının əsas axınına gətirir.