أليغنوكليوتيدات عبارة عن بوليمرات حمض نووي ذات تسلسلات مصممة خصيصًا، بما في ذلك أليغنوكليوتيدات مضادة للتحسس (ASOs)، وsiRNAs (RNAs الصغيرة المتداخلة)، وmicroRNAs، والأبتامرات. يمكن استخدام أليغنوكليوتيدات لتعديل التعبير الجيني من خلال مجموعة من العمليات، بما في ذلك RNAi، والتدهور المستهدف من خلال الانقسام بوساطة RNase H، وتنظيم الربط، وقمع الحمض النووي الريبي غير المشفر، وتنشيط الجينات، وتحرير الجينات المبرمج.

يتم تهجين معظم أليغنوكليوتيدات (ASOs وsiRNA وmicroRNA) لاستهداف الجين mRNA أو pre-mRNA عبر الاقتران الأساسي التكميلي، ومن الناحية النظرية يمكن أن تعدل بشكل انتقائي التعبير عن أي جين وبروتين مستهدف، بما في ذلك العديد من الجينات المستهدفة "غير العلاجية". الأبتمرات لديها قابلية عالية للبروتين المستهدف، على غرار البنية الثلاثية للأجسام المضادة، وليس التسلسل. توفر أليغنوكليوتيدات أيضًا مزايا أخرى، بما في ذلك تقنيات الإنتاج والتحضير البسيطة نسبيًا، ودورات التطوير القصيرة، والتأثيرات طويلة الأمد.

بالمقارنة مع مثبطات الجزيئات الصغيرة التقليدية، فإن استخدام أليغنوكليوتيدات كأدوية يعد نهجًا جديدًا بشكل أساسي. وقد عززت إمكانات أليغنوكليوتيدات في علم الوراثة الدقيق الحماس للتطبيقات العلاجية في السرطان، وأمراض القلب والأوعية الدموية، والأمراض النادرة. إن موافقات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الأخيرة لعقارات جيفوسيران ولوماسيران وفيلتولارسن تجلب العلاجات المعتمدة على الحمض النووي الريبوزي (RNAi) إلى الاتجاه السائد في تطوير الأدوية.