Oligonukleotiede is nukleïensuurpolimere met spesiaal ontwerpte volgordes, insluitend antisense oligonukleotiede (ASO's), siRNA's (klein interfererende RNA's), mikroRNA's en aptamere. Oligonukleotiede kan gebruik word om geenuitdrukking deur 'n reeks prosesse te moduleer, insluitend RNAi, teikendegradasie deur RNase H-gemedieerde splitsing, splitsingsregulering, niekoderende RNA-onderdrukking, geenaktivering en geprogrammeerde geenredigering.

Die meeste oligonukleotiede (ASO's, siRNA en mikroRNA) hibridiseer met teikengeen-mRNA of pre-mRNA via komplementêre basisparing, en kan teoreties die uitdrukking van enige teikengeen en -proteïen selektief moduleer, insluitend baie "nie-terapeutiese" teikens. Aptamers het hoë affiniteit vir die teikenproteïen, soortgelyk aan die tersiêre struktuur van teenliggaampies, nie die volgorde nie. Oligonukleotiede bied ook ander voordele, insluitend relatief eenvoudige produksie- en voorbereidingstegnieke, kort ontwikkelingsiklusse en langdurige effekte.

In vergelyking met tradisionele kleinmolekule-inhibeerders, is die gebruik van oligonukleotiede as middels 'n fundamenteel nuwe benadering. Die potensiaal van oligonukleotiede in presisiegenetika het entoesiasme vir terapeutiese toepassings in kanker, kardiovaskulêre siektes en seldsame siektes 'n hupstoot gegee. Onlangse FDA-goedkeurings vir Givosiran, Lumasiran en Viltolarsen bring RNAi, of RNA-gebaseerde terapieë, in die hoofstroom van geneesmiddelontwikkeling.